ROMA – IL FARMACO PIU’ COSTOSO DEL MONDO SARA’ A CARICO DEL SSN. NUOVE SPERANZE PER DECINE DI BAMBINI

Il Zolgensma sarà a carico del Sistema Sanitario nazionale grazie ad un provvedimento dell'Aifa che permetterà ai malati di Sma di accedere alla costosissima cura. Forse da "ritoccare" i limiti di peso che di fatto escluderebbero dalla profilassi un congruo numero di bambini.

Roma – Ogni tanto le belle notizie arrivano. E’ proprio il caso di dirlo, soprattutto quando riguardano le cure di malattie rare come la Sma, l’atrofia muscolare spinale. I pazienti che ne sono affetti hanno un difetto in un gene noto come Smn1, necessario all’organismo per produrre una proteina fondamentale per il corretto funzionamento dei nervi che controllano i movimenti muscolari.

Il principio attivo di Zolgensma, nome commerciale della sostanza denominata Onasemnogene abeparvovec, la componente di sintesi più costosa del mondo, contiene una copia funzionale di tale gene che, una volta iniettato in un’unica somministrazione per via endovenosa, passa attraverso i nervi fornendo il gene corretto necessario per produrre una quantità sufficiente della proteina, ristabilendo così la funzione nervosa.

Il farmaco che costa un tesoro

Nello specifico l’Aifa ha approvato la rimborsabilità della terapia genica di Novartis Zolgensma, che costa circa 1,8 milioni di euro a dose, a carico del Servizio Sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma di tipo 1, la forma più grave della patologia.

L’approvazione sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n.648/96, estendendo il trattamento ai pazienti Sma 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici, fino a due copie del gene Smn2.

L’okay è arrivato dopo un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis. L’Italia è tra i primi paesi in Europa ad approvare la rimborsabilità della terapia genica per la Sma. Era stata approvata precedentemente, con  procedura d’urgenza, nel maggio 2019 dall’americana Food and Drug Administration (Fda) e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (Ema).

A novembre 2020, dopo che la Commissione tecnico scientifica di Aifa (Cts) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di renderla rimborsabile per bambini fino a sei mesi di età e, parallelamente, era stata avviata la negoziazione da parte del Comitato prezzi e rimborsi (Cpr) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il Ssn.

Una malattia rara che colpisce molti bambini al mondo

In una nota l’Aifa si è dichiarata soddisfatta  per la possibilità di rendere disponibile una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bimbi affetti da Sma1. L’accordo con Novartis, inoltre, ha incluso l’impegno a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra 13,5 e 21 Kg, allo scopo di acquisire, su questi pazienti, ulteriori dati di efficacia e sicurezza.

Questo forse è l’unico limite del provvedimento. I bambini che pesano più o meno il range stabilito sarebbero tagliati fuori dalla cura gratuita? ”Famiglie Sma” chiedeva l’approvazione di Zolgensma fino a 21 Kg ma è consapevole che il limite attuale è stato deciso per la sicurezza dei pazienti e in collaborazione con la comunità scientifica italiana.

”…Oggi non possiamo che essere felici e siamo ottimisti – dice Anita Pallara, presidente del sodalizio – nel ritenere che non appena nuovi dati scientifici confermeranno l’efficacia e la sicurezza per un peso maggiore si potranno ampliare ulteriormente i parametri di accesso per la terapia genetica...”.

Anita Pallara

Purtroppo finché il limite di peso per poter usufruire del trattamento resterà questo Luca Sansone, il bambino siciliano di 6 anni che pesa 18 kg affetto da Sma1, non ne potrà usufruire a meno che venga reclutato tra quei bambini che non superano i 21 kg che possono avere accesso al programma di sperimentazione.

Un programma, in ogni caso, destinato a pochi. Spesso i bambini che vengono colpiti dalla forma più grave della malattia non sopravvivono oltre due anni di età ma Luca, fortunatamente, grazie ad altre cure che gli vengono somministrate periodicamente al Gaslini di Genova, è riuscito ad andare avanti, supportato dalla dedizione totale dei genitori Melissa e Giuseppe che avevano lanciato un accorato appello a Pop.

Ma non solo. Oltre un crowdfunding partito grazie alla zia Angela Tripoli, in molti si sono dati da fare per aiutare Luca. Anche dalla politica sono arrivati segnali concreti: è passato in Commissione Sanità all’Ars l’emendamento scritto da Tommaso Calderone – capogruppo di Forza Italia all’Ars – e condiviso dalla Commissione Bilancio che consente di finanziare il Zolgensma.

Luca Sansone con la mamma Melissa

Tuttavia la norma deve essere ancora approvata. Forse si è acceso un barlume di speranza che permetterebbe al bambino di curarsi in Italia evitando i ripetuti viaggi in Germania dove il medicamento miracoloso può essere somministrata fino a 21 kg. La corsa contro il tempo per Luca non può e non deve assolutamente fermarsi. Come per gli altri bambini di tutto il mondo.

 

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