MILAZZO – SALVIAMO LUCA ED ALTRI BAMBINI CON IL FARMACO PIU’ COSTOSO DEL MONDO
Un problema burocratico tutto italiano pone dei limiti alla distribuzione del farmaco per tutti i piccoli pazienti che ne hanno estremo bisogno. Si spera che fra qualche giorno la questione venga risolta.
Milazzo – E’ una corsa contro il tempo quella per salvare Luca Sansone, 6 anni, affetto da atrofia muscolare spinale di tipo 1. Una malattia degenerativa rara che ogni anno colpisce circa 40-50 bambini in Italia.
La patologia dall’esito letale è causata da un difetto genetico che indebolisce i muscoli del paziente causandone l’immobilità progressiva. Per curare Luca c’è un solo farmaco al mondo che si chiama Zolgensma. Il farmaco ha un’altra caratteristica unica: è la medicina più costosa del mondo con il suo prezzo di 2,1 milioni di dollari che fanno poco più di 1,8 milioni di euro. Roba da capogiro.
Il farmaco salvavita
Il medicamento, una volta inoculato per infusione unica per la durata di un’ora, trasporta nell’organismo malato una copia corretta di un gene che sostituisce i suoi “colleghi” mutati che causano la malattia. Insomma un rimedio a dir poco miracoloso, frutto dello studio di scienziati ai massimi livelli internazionali e approvato, nel 2020, dalla severa Food and Drug Administration (Fda), l’ente americano omologo della nostra Aifa, agenzia italiana del Farmaco, che tarda a prendere una decisione in merito.
Infatti alla base della questione, che impedisce al piccolo Luca di guarire, c’è un problema amministrativo che pare non abbia né capo, né coda. Il farmaco è autorizzato in diversi paesi europei tra cui la Germania e può essere infuso ai bambini che non pesano più di 21 chili. Mentre in Italia è stato somministrato gratuitamente per tutto il 2020 solo ai bambini sotto i 6 mesi di vita e nonostante varie riunioni dell’Aifa, ancora non si è arrivati all’omologazione con gli altri Paesi.
Luca ha 6 anni e pesa 18 chili, dunque sembrerebbe tagliato fuori dalla possibilità di sopravvivere. Ci sembra davvero una carognata. Inutile dire che i genitori del piccolo Luca, Giuseppe Sansone, geometra di 45 anni, e Melissa Carmela Santoro, traduttrice di 44 anni, entrambi disoccupati per dedicarsi al figlio h24, non sanno più a quale santo votarsi:
I genitori del piccolo Luca lanciano un appello a Pop
”…E’ inaccettabile sapere che esiste al mondo un modo che possa aiutare mio figlio ma che in Italia non è concesso – dice papà Giuseppe – abbiamo avviato una raccolta fondi e ci siamo rivolti a tutte le istituzioni italiane compresa l’Aifa che ha promesso il suo interessamento ma la nostra è una corsa contro il tempo perché il bambino può peggiorare e morire da un momento all’altro senza quel farmaco…”.
Senatori e deputati, presidente della Regione Sicilia Nello Musumeci in testa, ed altri plenipotenziari del governo hanno risposto all’appello dando il proprio contributo ma l’unico che aveva il dovere di rispondere pare non l’abbia fatto. Parliamo del presidente dell’Aifa, il virologo Giorgio Palù, ormai famoso per le sue comparsate in tv a proposito di Covid e per quella sua teoria dell’inutilità del lockdown.
Lo scienziato non avrebbe avuto il tempo, indaffarato com’è per la grave situazione pandemica, di rispondere alle famiglie dei bambini affetti dalla stessa patologia di Luca e che aspettano di conoscere la loro sorte. L’Aifa ha promesso il proprio interessamento sulla delicata questione ma l’ente italiano del Farmaco sa bene che ogni minuto che passa potrebbe provocare un decesso dunque il tempo gioca un ruolo fondamentale in questa tragica vicenda.
La sede dell’Aifa a Roma, l’ente che deve decidere in fretta per salvare tutti i bimbi affetti dalla malattia rara
Per altro il farmaco non è acquistabile da privati ma da enti pubblici come ospedali e cliniche convenzionate e poi quali genitori, se non ricchi sfondati, potrebbero permettersi un paio di milioni di euro?
”…Facciamo un appello alla generosità dei lettori – aggiunge mamma Melissa – affinché ci aiutino con ciò che possono anche se confidiamo ancora nelle istituzioni che hanno promesso di risolvere la grave situazione che, lo ripetiamo, non riguarda solo noi ma anche decine e decine di altre famiglie che vivono il nostro stesso calvario. Grazie da parte di Luca…”.
Luca con papà Giuseppe
Seguiremo l’evolversi della vicenda che ci auguriamo si concluda con la guarigione di tanti sfortunati bambini la cui vita dipende da una firma. Nel frattempo chiunque volesse aiutare Luca Sansone potrà inviare il suo contributo a:
Sansone Giuseppe (il mio superpapá)
IBAN: IT96G0760116500000073851743
Istituto: PosteItaliane
Causale: Donazione per Luca
Per bonifici dall’estero: SWIFT CODE: BPPIITRRXXX
AGGIORNAMENTO:
Il CdA di AIFA ha approvato il 9 marzo 2021 la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso.
Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.
A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN.
AIFA dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da SMA1.
L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.
